自研第三代RNAi药物递送平台助力核酸新药研发，艾码生物完成数千万元天使轮融资

今日，专注于小RNA核酸药物研发的艾码生物（ExoRNA Bio）宣布完成天使轮融资，首期融资金额数千万元，由知名投资机构鼎晖投资VGC基金领投，某业内知名CRO跟投。

据艾码生物（ExoRNA Bio）创始人张辰宇教授介绍，本轮融资将首先用于脑神经性疾病核酸药物和抗超级菌、抗病毒感染性疾病核酸药物的研发及生产。未来，艾码生物（ExoRNA Bio）将基于张辰宇教授自研的第三代RNAi药物体内递送平台，为未满足的临床需求带去创新性的治疗方案。

艾码生物创始人、南京大学生命科学院院长张辰宇教授

公开信息显示，现任南京大学教授、生命科学院院长的张辰宇教授，在RNA领域拥有二十多年的经验积累及一系列重大的科研成果，取得了以RNAi/siRNA、“循环miRNA生物标志物”、“分泌miRNA通讯交流系统”、“外源植物miRNA跨界调控”、“外泌体递送第三代RNAi治疗技术”为代表的一系列颠覆性发现和技术成果，形成了被国际顶尖学术期刊Nature杂志称作“南京学派”的“胞外RNA介导物种间共进化与适应”学术体系，被业内誉为“国际细胞外RNA研究第一人”。

多年来，张辰宇教授一直致力于将原创性基础研究成果转化为国际领先的实际临床应用。目前，张辰宇教授共握有百余项国际和国内发明专利，部分已经转化应用。其研发的世界上第一个基于循环miRNA的胰腺癌诊断试剂盒，已于2015年11月获国家食品药品监督管理总局（后更名为国家药品监督管理局）批准上市，早癌诊断准确率达87.6%。

艾码生物（ExoRNA Bio）创立的初衷，在于将张辰宇教授过去的研究成果进一步转化，研发生产出更多能在实际治疗中得以应用的产品，惠及更多病患。

此前，张辰宇教授就通过利用人体自身器官组织作为生物反应器，在体内产生药用性RNAi，并自组装入“生物反应器”的细胞外囊泡，作为RNAi转运系统。这样内源性细胞分泌的天然囊泡，既可以保护小RNA跨细胞和生物屏障运输，还具有很好的生物相容性。以此为基础，张辰宇教授发明的第三代RNAi药物体内递送平台也突破了“核酸药物无体内有效输送体系”的“瓶颈”。

据介绍，基于相应递送平台而诞生的第三代RNAi治疗手段，完全避免了RNAi载体在体外生产成本高、质控难度大，以及载体在体内不能肝外递送、不稳定、易被降解、需求量高等问题。在RNAi浓度极低的情况下，也能够发挥强大的作用。

“我们在合成生物学基因组件上还能做一些修饰，使得原来不能通过血-脑屏障的外泌体能够通过血-脑屏障，以治疗中枢神经系统疾病。”张辰宇教授称。换言之，第三代RNAi治疗有望对某些神经特异性疾病也产生极佳的疗效。

在生物技术企业拥有20年以上的研发、市场、商务和管理经验的孟夏博士将主要负责公司的运营和管理。她作为联合创始人表示，张辰宇教授所掌握的第三代RNAi药物体内递送技术给予了核酸类药物研发无限的可能性，为未满足的临床需求带来可行的治疗方案。而艾码生物（ExoRNA Bio）则将通过专业且规范的研发试验流程推动相关创新药落地。

“未来艾码生物（ExoRNA Bio）将聚焦递送平台和相关药物的研发，把所谓的精准治疗真正落到实处。”据张辰宇教授介绍，下一阶段，艾码生物（ExoRNA Bio）将依托张辰宇教授自主研发的外泌体递送第三代RNAi治疗技术，实现全新的“运载火箭+递送卫星”组合，在前期初步试验验证的基础上开发出一系列的管线。

本轮融资中担任领投方的鼎晖VGC(创新与成长基金)高级合伙人柳丹博士也表达了对艾码生物（ExoRNA Bio）发展潜力的看好。他表示，张辰宇教授作为学术领导者，其团队在核酸领域内也拥有长期的积累，对核酸生物学理解、研发层面已达到国际领先水平。而目前，核酸生物学已经到达行业爆发的时间节点，通过张辰宇教授多年的积累，艾码生物（ExoRNA Bio）已拥有了经过临床实际验证的小RNA核酸药物，市场前景广阔。

“目前核酸药物临床存在的最大问题，在于缺乏有效的体内递送体系，而张辰宇教授在研究中突破了这一瓶颈，发明了第三代RNAi药物体内递送平台，不仅改善了原来的单靶向问题，还能穿过血脑屏障，攻克了CNS神经系统性疾病治疗，在核酸药物快速发展的大背景下，具有极大的优势。艾码生物具有’核酸药物+递送’的双平台领先性。”柳丹补充说。